Medizin

Prophylaxe mit Emicizumab bei Hämophilie A: Effekt auf Knochen- und Gelenkgesundheit

Emicizumab ist ein rekombinanter, humanisierter, bispezifischer monoklonaler Antikörper, der durch Bindung der Gerinnungsfaktoren IX und X die Funktion des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII bei Personen mit Hämophilie A (HA) ersetzt. Die Prophylaxe mit Emicizumab einmal wöchentlich oder alle 2 Wochen führte in der HAVEN 3-Studie zu einer signifikanten Reduzierung der Blutungen, einschließlich Gelenkblutungen und zeichnete sich durch ein günstiges Sicherheitsprofil bei HA-PAtienten ohne FVIII-Inhibitoren aus. Rezidivierende Gelenkblutungen können zu hämophiler Arthropathie führen, zudem wurde Hämophilie A mit einer Verringerung der Knochenmineraldichte in Verbindung gebracht. Um den Effekt der Emicizumab-Prophylaxe auf die Knochen- und Gelenkgesundheit über die Blutungsprävention hinaus zu untersuchen, wurden in der HAVEN 3-Studie Scores bezüglich der Gelenkgesundheit sowie Knochen- und Gelenkbiomarker erfasst.

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