Medizin

Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH): Wirksamkeitsstudie zu Eculizumab

Die paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH) ist eine seltene, erworbene klonale hämatopoetische Zellkrankheit, die durch die Zerstörung hämatopoetischer Zellen durch Aktivierung des Komplementsystems mit Manifestationen gekennzeichnet ist, die lebensbedrohlich sein können, einschließlich Hämolyse, Thrombose und Markversagen. Die allogene hämatopoetische Zelltransplantation (HCT) ist nach wie vor die einzige kurative Therapie der PNH. Eculizumab, ein terminaler Komplement-Inhibitor von C5, wurde seit seiner FDA-Zulassung im Jahr 2007 zur Verhinderung der Komplement-vermittelten Hämolyse bei PNH eingesetzt. Forscher der Ohio State University untersuchten die Ergebnisse von HCT bei PNH-Patienten und bewerteten die Auswirkungen von Krankheitssubtyp, Konditionierungsintensität und Eculizumab-Verwendung entweder vor oder nach der HCT.

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