Medizin

HOPE-Studie mit Voxelotor bei Sichelzellkrankheit

Anämie, Hämolyse und Gefäßokklusion sind die Symptom-Trias der Sichelzellkrankheit, das durch deoxygeniertes Sichel-Hämoglobin (HbS) ausgelöst wird. Daraus resultieren eine reduzierte Lebensqualität und Lebenserwartung. Die randomisierte Phase-III-Studie HOPE (NCT03036813) evaluiert Wirksamkeit und Sicherheit des HbS-Polymerisationsinhibitors Voxelotor bei Sichelzell-Patienten im Alter von 12-65 Jahren. Auf dem EHA wurde nun eine präspezifizierte Analyse des Teils A präsentiert.

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